Английские ученые отыскали лекарство от гемофилии — Болезнь багрянородных

Английские ученые отыскали лекарство от гемофилии — Болезнь багрянородных

ПОДЕЛИТЬСЯ

Английские медработники испытали новое лекарство от гемофилии — «аристократической» болезни, связанной с несоблюдением процесса свёртываемости крови. В прошлом недуг считали «болезнью благородных людей», так как ею мучались потомки королевы Англии Виктории и сын Николая 2-го, а кроме этого потомки монархов и знати.

«Результаты экспериментов оказались столь потрясающими, что затмили наши самые смелые ожидания», — утверждают ученые.
С возникновением стволовых клеток и генной терапии у ученых возникла реальная возможность сделать вакцину от гемофилии, либо хотя бы подавить неприятные последствия развития данной болезни. При ней организм не производит белок F8 (фактор свертывания крови VIII) из-за чего кровь не может сворачиваться при порезах либо ушибах. Они были вынуждены использовать заместительные факторы свертывания. «Это радикально преобразит жизнь людей, страдающих от данной болезни», — объявил Джон Паси (John Pasi) из университета Королевы Марии в столице Англии (Великобритания).

Первые версии похожей генной терапии появились приблизительно 4 года назад, и тогда ученые удачно проверили ее на собаках, приматах и остальных лабораторных животных. Он начался в текущем году, и в нем приняли участие 10 добровольцев, больных тяжелой формой гемофилии.

После одного использования препарат генетической терапии увеличил уровень фактора свертываемости крови VIII у 85% пациентов до обычного либо практически традиционного уровня и поддерживал его в таком состоянии на протяжении многих месяцев. В их организм в различных количествах ввели специальный вирус. Приблизительно половина добровольцев получила довольно небольшие и безопасные дозы вируса, а другие - очень большие его количества.

По результатам 85 процентов добровольцев избавились от всех симптомов уже через несколько недель после начала опыта.

«Генная терапия на 100% изменила мою жизнь, сейчас у меня имеется надежда». Ранее до этого меня пугали мысли о том, смогу ли я ходить тогда, когда мне стукнет 40 лет.

ПОДЕЛИТЬСЯ