RSS канал
22 декабря текущего 2017-ого года, 14:40 Luxturna — первая одобренная Администрацией США по мониторингу над продуктами и лекарствами (FDA) генная терапия для лечения наследственной генетической мутации, вызывающей редкую форму слепоты. Она нацелена на редкое наследственное заболевание сетчатки глаза, называемое прирожденным амарозом Leber. Новый препарат при помощи вирусного вектора доставляет обычную копию гена RPE65 напрямую в клетки сетчатки глаза, разрешая восстановить зрение.
Основной компонент препарата Luxturna — это модифицированный вирус, задача которого вместо встраивания собственной ДНК, внедрить в клетки сетчатки копии гена RPE65. Лечение включает 2 хирургические процедуры, в ходе которых пациенты получают субретинальные (под сетчатку) инъекции препарата в оба глаза. Приведенные цифры свидетельствуют, что у 93% участников КИ наблюдалось улучшение зрения после введения лекарства.
До этого FDA также одобряло генную терапию Kymriah предназначенную для лечения рака измененными иммунными клетками. Редактирование генов дает возможность внести изменения в генетический код клеток.
Luxturna — это только 3-я генная терапия, одобренная для применения в США, однако это первое официально разрешенное исправление наследственной генетической мутации. Cейчас Luxturna — это орфанный препарат, и пока его закупки будут централизованными и рассчитанными на определенное количество пациентов.