RSS канал
22 декабря 2017-ого года, 14:40 Luxturna — первая одобренная Администрацией США по мониторингу над продуктами и лекарствами (FDA) генная терапия для лечения наследственной генетической мутации, вызывающей редкую форму слепоты.
Частичную либо полную потерю зрения при редком заболевании глаза (амавроз Лебера) сейчас можно вылечить. Первопричиной заболевания является мутация гена RPE65, который участвует в создании фермента, нужного для обычного зрения. Согласно статистике ВОЗ, амавроз Лебера отмечает приблизительно у 1 человека на 81 тыс. Заболевание чаще всего проявляется в раннем возрасте, в первые месяцы жизни, время от времени и при рождении. Тогда клетки сетчатки благополучно генерируют недостающий ей белок.
FDA в первый раз одобрило средство для генной терапии наследственной болезни. Приведенные цифры свидетельствуют, что у 93% участников КИ наблюдалось улучшение зрения после введения лекарства. Редактирование генов дает возможность внести изменения в генетический код клеток. Как информирует Reuters, американский регулятор одобрил лекарство Luxturna производства Spark Therapeutics Inc для генной терапии наследственного заболевания сетчатки глаза, которой страдает приблизительно полторы тысячи человек в США. Cейчас Luxturna — это орфанный препарат, и пока его закупки будут централизованными и рассчитанными на определенное количество пациентов.